Les médicaments orphelins sont ceux utilisés pour traiter les maladies rares. Ils sont aussi appelés « orphelins ». Il semble que si la maladie est rare, il est difficile d'y faire face.
Un paradoxe est actuellement à l'œuvre. Malgré la rareté, dans l'ensemble, il y a beaucoup de patients avec de tels diagnostics. Par exemple, dans les pays européens, ils sont 30 millions, c'est-à-dire qu'environ une personne sur 15 souffre d'une maladie orpheline. Des médicaments spéciaux sont destinés à leur traitement.
Enregistrement des médicaments orphelins
Ces médicaments suivent généralement le même chemin de production et d'enregistrement que les médicaments conventionnels. Mais ils bénéficient de certains avantages qui encouragent les fabricants à investir dans leurs développements.
L'intervention de l'État pour soutenir la production prend diverses formes: allégements fiscaux et incitations, accès simplifié au marché intérieur, subventions au développement, exclusivité commerciale étendue.
Qui attribue le statut
Statut de médicament orphelin attribuémédicaments par le Comité des médicaments orphelins de l'Agence européenne des médicaments. Puis approuvé par la Commission européenne. Ce n'est qu'après cela que le certificat d'enregistrement est délivré.
Exigences
Pour qu'une demande de statut d'orphelin soit approuvée, elle doit remplir les conditions suivantes:
- Doit être utilisé pour diagnostiquer, traiter ou prévenir une maladie mortelle ou chronique.
- La maladie ne devrait pas toucher plus de 5 personnes sur 10 000 dans l'Union européenne ou il devrait être peu probable que les ventes d'un produit pharmaceutique couvrent les coûts nécessaires à son développement.
- Il n'existe aucune méthode appropriée pour diagnostiquer, traiter ou prévenir la maladie ou, si elle est créée, le médicament en question devrait aider les patients atteints d'une telle maladie.
Au niveau de la loi
En Russie fin mars 2010, le projet de loi "Sur la circulation des médicaments" a été approuvé, qui prévoit une réglementation par l'État des prix des médicaments considérés comme essentiels et vitaux. Dans le même temps, il n'y avait aucune mention des médicaments dits orphelins dans la version finale. Un tel amendement a disparu de la loi après la première relecture par la Douma d'État.
De ce fait, plusieurs dizaines de fondations caritatives se sont uniesdans une allocution au président de la Russie. Ils ont demandé de légaliser la circulation des médicaments orphelins et de simplifier le régime de leur importation et de leur enregistrement dans le pays.
En conséquence, une déclaration officielle a été publiée sur le site Web du ministère de la Santé. Ainsi, la procédure d'importation de ces médicaments a été simplifiée. Maintenant, ce n'est plus que 5 jours.
Le permis d'importation pour usage personnel est délivré sous forme électronique avec une signature numérique. Grâce à cela, les patients des régions éloignées n'auront pas à se rendre dans la capitale, à faire la queue dans les bureaux pour obtenir l'autorisation.
Maladies orphelines
Exemples de maladies orphelines:
- Mucopolysaccharidose. Maladie héréditaire sous forme sévère, qui concerne les troubles métaboliques. En Russie, en moyenne, environ 15 personnes naissent avec cette maladie chaque année.
- Hémophilie. Une pathologie héréditaire dans laquelle une déficience d'un facteur de coagulation sanguine est diagnostiquée, ce qui ralentit le processus. 8 000 patients ont été enregistrés en Russie.
- Candidose muqueuse chronique. L'agent causal est un champignon du genre Candida. Survient généralement chez les enfants de moins de 18 ans.
En outre, cette liste comprend la mucormycose, la zygomycose, le thymome, le sarcome malin des tissus mous, la fibrose kystique, l'hyperprolactinémie, le syndrome de Rett, la colite ulcéreuse gastrique, le syndrome de Majid, l'aniridie. Ce ne sont pas les seules pathologies orphelines - leur liste est bien plus longue.
Liste des drogues populaires
Les médicaments orphelins les plus connus pour les maladies sont:
- "Soliris". L'ingrédient actif est l'éculizumab. Le médicament est un immunosuppresseur. Indications d'utilisation - syndrome hémolytique et urémique atypique, ainsi que hémoglobinurie paroxystique nocturne. Les contre-indications comprennent le port de Neisseria meningitidis, une infection active, l'absence de vaccination, une pathologie hépatique et rénale grave.
- "Enplate". Le principal ingrédient actif est le romiplostim. Le médicament est prescrit pour le purpura thrombocytopénique idiopathique.
- "Élapraza". Le composant principal est l'idursulfase. Le médicament est prescrit pour la mucopolysaccharidose de type 2.
- "Trucklear". Le principal ingrédient du médicament est le bosentan. Il est utilisé pour l'hypertension pulmonaire.
- "Enbrel". Le médicament contient de l'étanercept. Il est prescrit pour l'arthrite juvénile d'apparition systémique.
- "Voyons voir." L'ingrédient actif est la galsulfase. L'outil est utilisé pour la mucopolysaccharidose du quatrième type.
- "Actemra". Contient du tocilizumab. Il est prescrit pour l'arthrite juvénile d'apparition systémique.
- "Revoleyd". L'ingrédient actif est l'eltrombopag. L'outil est utilisé pour le purpura thrombocytopénique idiopathique.
- "Aldazurim". La substance principale est la laronidase. Il est prescrit pour la mucopolysaccharidose de type 1.
- "Ilaris". L'ingrédient actif est le canakinumab. Le remède est utilisé pour l'arthrite juvénile d'apparition systémique.
- "Privigén". Le sienL'ingrédient actif est l'immunoglobuline humaine. Le remède est prescrit pour le purpura thrombocytopénique idiopathique.
- "Replagal". La substance active est l'agalsidase alpha. Il est prescrit pour la maladie de Fabry.
- "Exjade". L'ingrédient actif est le déférasirox. Le remède est utilisé pour l'anémie aplasique non précisée.
- "Orfadin". La substance active est la nitisinone. Il est prescrit pour la tyrosinémie.
- "Adempas". Contient du riociguat. Il est prescrit pour l'hypertension pulmonaire.
- "Opsumé". Contient du macitentan. Il est utilisé pour l'hypertension pulmonaire.
- "Révélation". Contient du sildénafil. Prescrit pour l'hypertension pulmonaire.
- "Myozyme". Le composant principal est l'alglucosidase alpha. Le médicament est utilisé pour la maladie de Pompe.
- "Voile". Le principal ingrédient actif est le miglustat. Il est prescrit pour les sphingolipidoses.
- "Ventavis". Contient de l'iloprost. Prescrit pour l'hypertension pulmonaire.
- "Fabrazim". Contient de l'agalsidase bêta. Il est prescrit pour les sphingolipidoses.
- "Volibris". Le composé actif est l'ambrisentan. Prescrit pour l'hypertension pulmonaire.
- "Ilomedin". L'ingrédient actif est l'iloprost. Le médicament est utilisé pour l'hypertension pulmonaire.
Cette liste de médicaments orphelins est considérée comme la plus populaire parmi ceux prescrits pour les maladies.
Contre-indications
Il est interdit de prendre des drogues quandsensibilité accrue au composé actif du médicament, ainsi que dans les formes graves de pathologies hépatiques et rénales. Les enfants ne sont donnés qu'après l'autorisation du médecin.
Conclusion
Ainsi, la liste des médicaments orphelins est une liste de médicaments qui sont prescrits pour les maladies du groupe du même nom. De telles pathologies sont considérées comme rares.
Pour le développement de médicaments orphelins, des incitations sont fournies aux entreprises. L'enregistrement s'effectue de la même manière que pour les autres produits pharmaceutiques, mais avec une confirmation supplémentaire de la commission compétente.
Quant aux patients, il faut se rappeler que seul un médecin doit prescrire un médicament. L'auto-acquisition de médicaments n'est pas recommandée, car elle peut ne pas apporter le résultat souhaité, mais seulement aggraver l'évolution de la maladie.
